Jeśli ministerstwo nie zapłaci za lek, życie Bartka zamieni się w koszmar
Mieszkaniec Biadolin Radłowskich urodził się z chorobą genetyczną - mukopolisacharydozą. Może żyć normalnie, przyjmując rzadki lek Elaprase. Jego refundacja kończy się za miesiąc
Końcówka roku Bartkowi i jego rodzicom mija w wielkim napięciu. 34-latek nie ma żadnej pewności czy nadal będzie mógł otrzymywać lekarstwo, które pozwala mu na normalne życie. Jego refundacja w Polsce stoi właśnie pod wielkim znakiem zapytania. Państwo Baka boją się najgorszego. - Bartek dostał szansę na drugie życie, a teraz mogą mu ją odebrać - mówi zrozpaczona matka. Elaprase to jeden z najdroższych medykamentów na świecie. Bez refundacji koszt rocznej terapii wyniósłby co najmniej milion złotych.
Badanie w Rotterdamie
Gdy Bartek przyszedł na świat, lekarze nie dopatrzyli się u niego żadnej choroby. Instynkt matki podpowiadał jednak, że z maleństwem dzieje się coś niedobrego.
- To było nasze drugie dziecko i widziałam pewne różnice. Bartek był strasznie wyciszony. Nie reagował, gdy chciał pić czy jeść, a nawet jak musiał mieć zmienione pieluchy. Zauważyłam dziwne przykurcze pod pachami, w pachwinach i kolanach - wspomina pani Józefa.
Zaczęła szukać pomocy u różnych lekarzy. 34 lata temu medycyna nie była jeszcze tak zaawansowana jak obecnie. Nikt nie wiedział co dolega dziecku. - Mówili nawet, że tylko szukam u niego choroby, a taka jest po prostu jego uroda - kręci głową kobieta.
Jej syn prawie cały czas chorował. Łapał zapalenia oskrzeli, płuc oraz przeróżne infekcje. W końcu, pod naciskiem matki, u 3-latka przeprowadzono szczegółowe badania. Próbkę krwi oraz wycinek z naskórka wysłano do Rotterdamu w Holandii. Przeprowadzona tam diagnoza brzmiała straszliwie: : mukopolisacharydoza typ II Huntera. - Większość lekarzy w Polsce w ogóle nie znało tej choroby. Powiedziano mi, że leku na nią nie ma i nie będzie i trzeba się z tym pogodzić - wzdycha Józefa Baka.
Sama skóra i kości
Stan jej dziecka z dnia na dzień pogarszał się. Miał problemy z sercem, powiększoną wątrobę oraz śledzionę. Męczył się przy najdrobniejszym wysiłku.
- Do tego dochodziły stałe problemy żołądkowe, infekcje uszu oraz przepuklina. Byłem też cały czas rehabilitowany, ponieważ miałem m.in zniekształcone palce - opowiada Bartek.
Sytuacja skomplikowała się jeszcze bardziej, gdy zaczął uczyć się w liceum zawodowym w Mościcach. - Było mu wtedy już trudno chodzić po schodach albo wysiąść z pociągu. Z powodu swojej choroby zmuszony był opuszczać sporo lekcji - dodaje Stanisław, ojciec. Mimo zdrowotnych perturbacji Bartek skończył szkołę i zdał maturę. Codzienność mnożyła jednak przed nim coraz większe bariery. Dopadły go choroby stawów. Nie mógł poruszać nogami, ani rękami. Pół roku spędził w łóżku. Wyglądał strasznie, sama skóra i kości.
Urodzony po raz drugi
W 2008 r. pojawiła się nowa nadzieja. Na rynek farmaceutyczny wprowadzono wówczas lek Elaprase, który dawał szansę na normalne funkcjonowanie. Datę 11 marca 2010 r. Bartek pamięta do dziś. Właśnie wtedy otrzymał pierwszą dawkę.
- Od tego momentu nastąpiła cudowna zmiana. Zmniejszyła się wątroba, śledziona, problemy z sercem. Choroba stawów całkowicie ustąpiła. Syn nie ma dolegliwości żołądkowych, może wszytko jeść. On się po prostu drugi raz narodził - mówi pani Józefa.
Bartkowi dzięki tej terapii darowano drugie życie, a teraz mogą mu je odebrać
- Jeździmy teraz wspólnie nawet na dalekie wycieczki rowerowe. Dystans 20 kilometrów między Biadolinami i Wierzchosławicami, pokonuje bez problemu. Przed podaniem leku to było nie do pomyślenia - dodaje jej mąż.
Bartek od sześciu lat cieszy się życiem o jakim marzył od dziecka. Ma swoje zainteresowania, a rodzice przyznają, że jest też pomocny w domu i nie boi się żadnych prac porządkowych.
Wystarczy, że raz w tygodniu 34-latek stawi się w szpitalu w Krakowie, gdzie Elaprase podawany jest mu dożylnie. Przy swojej wadze musi przyjmować jednorazowo 5 lub 6 ampułek.
Roczna terapia kosztuje ponad milion złotych. Na szczęście do tej pory lek był refundowany przez NFZ. Życie Bartka może jednak już wkrótce znowu przekształcić się w prawdziwy koszmar, ponieważ finansowanie Elaprase kończy się 31 grudnia tego roku.
Nie przekreślajcie ich!
Ministerstwo Zdrowia wciąż nie podjęło decyzji w temacie kontynuowania finansowania leczenia osób cierpiących na mukopolisacharydozę w Polsce.
- Obecnie prowadzone są prace w przedmiocie kontynuacji refundacji leku. W ramach tych działań prowadzone są m.in negocjacje cenowe z firmą produkującą lek - odpowiada zdawkowo na nasze pytania Milena Kruszewska, rzecznik prasowy ministra zdrowia.
W kraju chorych na mukopolisacharydozę jest ok. 40 osób. Leczeniu refundowanym specyfikiem poddawanych jest połowa przypadków.
- Jeśli kuracja nie będzie refundowana, żadnej z tych osób nie będzie stać na samodzielne opłacenie leczenia. Dlatego apelujemy w imieniu wszystkich tych rodzin do ministerstwa, aby nie przekreślali życia naszych dzieci! - mówi błagalnie pani Józefa.
Mamy przed sobą mur. Nikt nie reaguje na nasze apele
Rozmawiamy z Teresą Matulką, prezesem Stowarzyszenia Chorych na Mukopolisacharydozę oraz Choroby Rzadkie.
Wraz z rodzinami chorych na MPS walczy pani o refundację leku Elaprase. Jakie działania już zostały podjęte?
Wysłałam pisma w tej sprawie na początku listopada do Pierwszej Damy, pani premier, ministra zdrowia oraz marszałka Senatu. Nie dostałam jednak do tej pory żadnej odpowiedzi. Mamy przed sobą prawdziwy mur. Nikt nie reaguje na nasze apele.
A jak może wpłynąć na chorych przerwanie leczenia?
Mukopolisacharydoza polega na tym, że chorzy nie posiadają enzymu odpowiadającego za wydalanie cukrów, żelaza i tłuszczów z organizmu. Przed przyjmowaniem leku organizm w małym stopniu wypracował metodę walki z chorobą.
W chwili podania enzymu , organizm uzależnił się od lekarstwa. Tak więc jeśli w tej chwili cofnie się terapię, chory nie będzie miał już żadnej ochrony. Choroba powróci w zatrważającym tempie. Jest chłopiec, któremu w ubiegłym roku zabrano leczenie. Teraz leży w łóżku i karmiony jest wyłącznie do jelitowo.
Rozmawiał Robert Gąsiorek